Determinare la sequenza aminoacidica della proteina che si deve produrre, inserirla in un vettore adatto e poi nell’appropriata linea cellulare dalla quale ricavare e selezionare una banca master per produrre il farmaco biotech.

È questa in breve la tecnica di ingegneria genetica che da 25 anni adottano i laboratori più avanzati di biologia e farmacologia molecolare per produrre farmaci biotecnologici. Era infatti il 1982 quando, tramite l’introduzione del gene codifi cante nell’Escherichia coli, si cominciò a produrre il primo farmaco biotecnologico, l’insulina ricombinante che ha rivoluzionato la cura di milioni di diabetici consentendo loro una vita accettabile.

È partita allora la rivoluzione biotech in medicina.

Grazie a una serie di tecniche di ingegneria genetica sempre più raffi nate dirette allo studio delle sequenze di DNA, ai prodotti proteici e ai vari aspetti del ciclo cellulare, si sono cominciate a identifi care molecole che interagissero con un difetto specifi co collegato a varie patologie per lo più croniche.

Uno degli obiettivi era l’introduzione di un gene umano, che normalmente codifi ca per una specifi ca struttura cellulare o proteina, in colture di cellule per produrre il farmaco biotech mirato a riparare il difetto. L’approccio ne è risultato radicalmente cambiato: si è passati da una farmacologia basata sulla malattia a una terapia guidata sul difetto molecolare.
I nuovi concetti farmacologici sono oggi alla base dell’utilizzo dei farmaci bioteconologici, in genere proteine modifi cate che agiscono selettivamente su recettori cellulari specifici.
L’azione mirata del farmaco infl uenza positivamente il risultato terapeutico, risparmia le cellule sane, con un miglioramento del profi lo di tollerabilità del trattamento, a tutto vantaggio del paziente e della sua qualità di vita.
Oggi tra i principali medicinali biotech si possono annoverare alcuni farmaci antitumorali, quelli per la cura delle malattie autoimmuni come l’artrite reumatoide, farmaci per il diabete e per i difetti della coagulazione.

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